图表内容
图表7目前已上市的小核酸药物情况
商品名
公司名
市时间
适应症
细分类别靶向器官
Vitravene
ovartis/lois
CMV
细胞病毒性视网膜炎
Pfizer/Eyetec
VEG
新生血管性年龄相关性黄斑
Macugen
变性
Aptamer
B100
Sanofi/lois
LDL及其前体的纯合子型家族性高胆固醇血
载脂蛋白)
Exondys 5
Sarepta
51号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
Biogen/lois
脊髓性肌萎缩症
脊髓神经
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉
eased
样变性
家族性淀粉样多发性神经病
Onpattro
TTR
SIRNA
肝脏
APO C3
家族性乳糜微粒血症综合征
Vyondys 53
53号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
骨骼肌
AL
性肝卟啉症
NA肝
epso
53号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
骨骼肌
成人高胆固醇血症及混合血
Alnylam/Novartis
脂异常
HAO
原发性高草酸尿症型
ondas 45
202145号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
资料来源:公司年报
FDA
平安证券研究所