目前已上市的小核酸药物情况-小牛行研(hangyan.co)-AI驱动的行业研究数据服务

目前已上市的小核酸药物情况

研究报告节选:

已有超过 10款小核酸药物获批上市。截至目前,全球已获批上市的小核酸药物共有 14款,包括 4款 siRNA 药物和 9款 ASO,1 款核酸适配体,约 80%的产品是 2015 年以后上市,其中最早上市的 3 款药物目前已经退市。从适应症布局来看,已上市小核酸药物大部分是针对遗传病,其中 11 款药物获得 FDA 或欧盟的孤儿药认证,同时也是该疾病领域的首个药物,一定程度上满足了尚无治疗手段的罕见患者的需求。各大企业均选择从罕见病入手的可能原因包括:1)遗传罕见病靶标明确,设计上更快捷安全;2)罕见病患者少,且缺乏治疗药物,临床开发速度短平快;3)相比于需要长期用药的慢性病,罕见病对于安全性的要求相对较低,适合新技术。从靶向器官来看,均属于局部给药或肝脏递送给药。
最后更新: 2022-01-03

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大药企在过去几年进行了多次小核酸管线的引进布局
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图表内容


图表7目前已上市的小核酸药物情况
商品名
公司名
市时间
适应症
细分类别靶向器官
Vitravene
ovartis/lois
CMV
细胞病毒性视网膜炎
Pfizer/Eyetec
VEG
新生血管性年龄相关性黄斑
Macugen
变性
Aptamer
B100
Sanofi/lois
LDL及其前体的纯合子型家族性高胆固醇血
载脂蛋白)
Exondys 5
Sarepta
51号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
Biogen/lois
脊髓性肌萎缩症
脊髓神经
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉
eased
样变性
家族性淀粉样多发性神经病
Onpattro
TTR
SIRNA
肝脏
APO C3
家族性乳糜微粒血症综合征
Vyondys 53
53号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
骨骼肌
AL
性肝卟啉症
NA肝
epso
53号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
骨骼肌
成人高胆固醇血症及混合血
Alnylam/Novartis
脂异常
HAO
原发性高草酸尿症型
ondas 45
202145号外显子跳跃
杜氏肌营养不良症
资料来源:公司年报
FDA
平安证券研究所