全球领先的小核酸企业并非大型跨国药企

研究报告节选:

2.3 行业内领军者多为新兴企业 全球领先的少数小核酸厂家均为中小型 Biotech 公司。由于 ASO 和 siRNA 的开发技术区别较大，因此小核酸药物开发企业主要分为两类：1）专注于 ASO 药物技术的企业，例如 Ionis 和 Sarepta。其中 Ionis 是最早进入小核酸领域的企业，目前研发管线数量也最多，而 Sarepta 主攻杜氏肌营养不良症，已经形成了丰富的产品梯队；2）专注于 siRNA 的企业，例如 Alnylam和 Arrowhead 等。其中 Alnylam 于自 2018 年迎来密集收获期，成为首家实现商业化的 siRNA 领军企业，目前已有 4 款上市药物。而根据药渡数据库，目前瑞博生物和圣诺制药是国内拥有小核酸药物管线最多的企业。