图表内容
AMD是 SiRNA在临床中的首个适应症
Pegaptanib
VEGF mRNA
Bevacizumab
VEGF trap
VEGF
Bevasiranib
Squalamine
VEGFR
on transporters
Vatalanib
VEGFR-1 mRNA
Chnica/ ophthalmology
平安证券研究所
AMD是 SiRNA在临床中的首个适应症
研究报告节选:
Bevasiranib 是全球首个进入临床试验的 siRNA 药物，由 Opko Health 开发，是一种 21 聚体 siRNA，用于治疗 AMD。AMD的主要发病机制是 VEGF 介导的脉络膜新血管形成（CNV），因此目前 AMD 的主要治疗方式是抑制 VEGF 的血管生成，包括靶向 VEGF 或其受体，以及抑制 VEGF 下游功能。Bevasiranib 则是通过下调 VEGF-A 的 mRNA，直接抑制 VEGF 的表达。而 Allergan 开发的 siRNA 药物 AGN-745（Sirna-027）则是针对 VEGF 受体。两款药物均是玻璃体内注射。最后更新: 2022-01-03
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核酸药物( Alnylam公司)的研发成功率显著高于医药行业整体研发成功率
治疗药物的演变趋势
sRNA主要通过形成RSc发挥作用
全球RNAi药物的市场规模
mRNA可以提高或降低目标基因表达水平
GalNac的主要结构
AMD是 SiRNA在临床中的首个适应症
Pegaptanib
VEGF mRNA
Bevacizumab
VEGF trap
VEGF
Bevasiranib
Squalamine
VEGFR
on transporters
Vatalanib
VEGFR-1 mRNA
Chnica/ ophthalmology
平安证券研究所
