mRNA可以提高或降低目标基因表达水平-小牛行研(hangyan.co)-AI驱动的行业研究数据服务

mRNA可以提高或降低目标基因表达水平

研究报告节选:

 miRNA 可以同时靶向多个基因。miRNA 不需要以 100%的互补性与其靶标完美结合,因此可以结合并抑制多种靶mRNA,从而形成一个庞大而复杂的调控网络。与仅影响单个靶基因的 siRNA 或 ASO 相比,miRNA 可能会提高治疗效果,有利于解决疾病的异质性。然而,这种多基因靶向识别模式也同时增加了 miRNA 的脱靶概率。
《创新药研发专题系列:小核酸药物:从上游解决疾病》
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最后更新: 2022-01-03

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图表内容


表24mRNA可以提高或降低目标基因表达水平
类合成的RNA分子
与表达
miRNA模拟物
不足的内源性mRNA具有相同
序列
可以重建靶mRNA的正
常表达
增强其功能
提高表达
合成的 shRNA可以被内源性加
工成mRNA。由于它们以细
可接受的速率进行加工
因此
在保持有效性的同时可以将毒
性降至最低
调控机制
一类经过特殊化学修饰的
mIRNA拮抗剂
能够阻」
antagomir
miRNA与其靶基因mRNA的互
补配对
抑制 miRNA发挥作用
降低表达
这些结合位点可以设计成短的
引入mRNA竞争
单链的、合成的ASO.具有
结合位点
高mRNA亲和力
因此内源性
miRNA将优选结合到该位点
来源: Nature
平安证养研究所