图表内容
图表42不同递送系统比较
送系统可包A类型
不需要额外材料及合成
容易降解、有免疫原性、难以进入细胞、半衰期差
需要使用类固醇等预处理
强、有助
多聚体
半衰期延长、核酸酶
高内吞效率、助力内含体逃逸
需要引入赋形剂
可能导致毒性
细胞外囊泡
前仍然处于探索阶段
偶联
RNA、AsO
化学结构明确、能够靶向特定受体.
乏赋形剂材料
毒性有限
前主要靶向肝脏组织
作用范围较为受限
资料来源:Naue
平安证券研究所
不同递送系统比较
研究报告节选:
目前仅 LNP 与 GalNAc 两种载体已有药物获批上市，因此在工艺成熟度和成药性上相比其他载体技术平台更为成熟，目前其他平台仍然处于验证阶段，存在失败的可能性。最后更新: 2022-01-03
相关行业研究图表
核酸药物( Alnylam公司)的研发成功率显著高于医药行业整体研发成功率
小核酸药物多数处于研发早期阶段
博生物已布局小核酸药物全生命周期开发产业链
sRNA主要通过形成RSc发挥作用
sinersen的作用机制主要是上调SMN蛋白水平
管、代谢、神经、呼吸系统、眼科、癌症、传染病等领域。
图表42不同递送系统比较
送系统可包A类型
不需要额外材料及合成
容易降解、有免疫原性、难以进入细胞、半衰期差
需要使用类固醇等预处理
强、有助
多聚体
半衰期延长、核酸酶
高内吞效率、助力内含体逃逸
需要引入赋形剂
可能导致毒性
细胞外囊泡
前仍然处于探索阶段
偶联
RNA、AsO
化学结构明确、能够靶向特定受体.
乏赋形剂材料
毒性有限
前主要靶向肝脏组织
作用范围较为受限
资料来源:Naue
平安证券研究所
