Alnylam持续更新选代GaNc偶联技术平台-小牛行研(hangyan.co)-AI驱动的行业研究数据服务

Alnylam持续更新选代GaNc偶联技术平台

研究报告节选:

七、 小核酸药物主要技术平台和领军企业 7.1 Alnylam Alnylam 是 siRNA 领域的龙头企业。公司成立于 2002 年,2004 年纳斯达克上市,目前市值 160 亿美元。公司上市以来市值已上涨超 20 倍。公司一直深耕 RNAi 治疗领域,相继开发了多个递送平台,包括第二代脂质纳米粒子递送平台(DLin-MC3-DMA)和 GalNac 递送平台,均是 RNAi 药物递送领域的突破性技术。由于 GalNac 相比 LNP 递送系统具有显著优势,因此除了已获批的 Patisiran 使用了 LNP,目前公司在研产品基本均使用 GalNac 偶联递送系统。为了进一步提高递送效率和安全性,公司也在持续更新迭代 GalNac 平台,从 STC 到 ESC 再到 ESC+,不断完善小核酸药物开发技术。
最后更新: 2022-01-03

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小核酸药物多数处于研发早期阶段
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mRNA可以提高或降低目标基因表达水平
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核酸药物( Alnylam公司)的研发成功率显著高于医药行业整体研发成功率
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Alnylam持续开发新型核酸药物技术平台
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ESc+相比ESc耐受性提升显著
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治疗药物的演变趋势
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图表内容


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Same sequence
different chemistry de
IKARIA'M
ESC-Conjugate
Standard Template Chemistry
Enhanced stability Chemistry
SC adm inistratior
6 programs in clin. development
First Generation GaINAC
patency and durability
nit al human Poc
specificity and therapeutic index
源:公司宫网
平安证养研究所