上市小核酸药物的销售情况（百万美元)

研究报告节选:

圣诺医药-B·公司首次覆盖报告 上市小核酸药物中已出现重磅品种。2020 年全球小核酸药物销售额在 35 亿美元左右，其中销售最高的是 Ionis 和 Biogen合作开发的 Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在 2020 年实现销售收入 20.52 亿美元。脊髓性肌萎缩症是一种罕见致命性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。脊髓性肌萎缩症在新生儿中的患病率为 1:6000-1:10000，中国大约有患儿 3~5 万人，Spinraza 的上市为患者提供了更多治疗选择。小核酸药物虽然售价昂贵，但由于目前上市的产品主要集中在罕见病领域，针对的患者群体数量较为有限，因此小核酸药物的销售额还未出现爆发式增长，未来伴随研发的持续推进，有望出现更多重磅品种。