图表内容
图表16分子砌块和工具化合物应用领域
筛选作用于药物靶
从苗头化合物到先
从先导化合物到临
疾病机理机制研究
靶标的发现与验证
标的苗头化合物
导化合物
床前候选化合物
疾病机理机制：工具
靶标发现：通过研究
筛选：公司的分子砌
修饰、改造：分子砌
进一步修饰：在先导
化合物是具有明确
工具化合物对不同
块能够组合成实体
块能够通过引入新
化合物确定后的药
生物活性的分子，在
靶标的作用，能够发
碎片分子库，或者作
颖的分子结构片段，
物发现过程中，公司
疾病模型中作为化
现疾病调控过程中
为虚拟筛选资源，增
修饰和改造苗头化
特别设计的分子砌
学探针能够激活或
的关键靶标及某些
加化合物库的化学
合物，形成一系列的
块能够对先导化合
抑制特定靶标，玫变
未知的新靶标，丰富
结构多样性和新颖
苗头化合物的结构
物进行进一步的修
其生物学功能，通过
人类对于疾病调控
性，有效地通过片段
类似物。
饰，以优化提高其靶
运用蛋白质组学、基
的理解和为该疾病
分子筛选或虚拟筛
标特异性和选择性
因组学以及代谢组
提供新的候选药物
选。
比较研究：通过使用
及其药代动力学和
学等技术，深入、系
靶标。
公司的分子砌块产
安全性等特性。
统地研究工具化合
对照：寻找出作用于
品替代苗头化合物
物能够引起生物系
靶标验证：工具化合
药物靶标的高质量
分子中的部分结构，
药理药效评价：公司
统中该靶标上、下游
物可以作为对该靶
苗头化合物。通过将
可以快速发现苗头
的工具化合物可以
靶标的变化情况，确
标具有明确生物学
大量化合物作用于
化合物的构效关系
用于评价先导化合
定疾病可能涉及的
效果的分子，在分
靶标后的物理、化
（化合物结构与生
物的药效、理化性
靶标及靶标间的关
子、细胞及动物模型
学、生物学指标与其
物活性的关系)和构
质、药代动力学特
系，帮助研究者明确
等体外、体内的各个
进行比较，用于筛选
性关系（化合物结构
征、体外毒性及化合
致病机理和工具化
层面，验证该靶标直
出对靶标具有更高
与理化等性质的关
物的吸收、分布、代
合物的作用机制。
接参与疾病过程，调
选择性、更强活性、
系)，从而比较容易
谢、排泄(ADME)
节靶标使其具有确
或对正常细胞、机体
得到各方面性质更
特性；同时工具化合
切效果，并且不具有
毒性更低的苗头化
优的结构新颖的先
物还可以成为被修
影响机体正常功能
合物
导化合物。
饰和改造的先导化
的毒副作用。
合物，从而优化出有
候选物：工具化合物
潜力成为新分子实
