图表内容
:FDA针对罕见病的监管途径、指定和参与计划
类型
目的
符合资格
适用性
上市后
工具
种群
标准
义务
RDEP
参与度
利用灵活
<1000名患者
一个充分&
很可能，取决于案例
框架
启用方法
美国，危及生命，
良好控制
(例如，LTFU用于CaGT)
/Pilots
其他形式
无充分治疗
研究+验证性
证据生成
证据
加速访问
批准
更早的基于
严重情况
对替代品的影响
确认性PMRS
批准
替代/中间
endPoint
必需的
端点
确证性试验
必需的
孤儿
标称值
激励开发
<20万以下患者
标准
激励：税收抵免，
针对罕见病
美国
需求
减免费用，专有性
批准
DEA试点
参与度
前瞻性新终点
主动IND前
以端点为中心，
N/A
框架
罕见的发展
ND用于罕见病
未获批准
/Pilots
疾病
新疗效
聚焦
端点
启用审批
主要稀有
临床获益在
强制RWE
框架
定制疗法当
严重，早发性
多个患者+
收藏；持续
/Pilots
随机对照试验不切实际
条件
强力学机制
安全+效果
原理
监控；附加
可能的承诺
对于儿童生长
开发风险
