【行业研究报告】医药生物-医药生物行业周报:单臂临床试验支持上市申请指导原则出台,抗肿瘤药开发监管政策收紧

类型: 行业周报

机构: 东亚前海证券

发表时间: 2022-06-27 00:00:00

更新时间: 2022-06-27 13:14:08

单臂临床试验支持上市申请指导原则出台,抗
单臂临床试验支持上市申请指导原则出台,抗
肿瘤药开发监管政策收紧
医药生物行业周报(2022.06.20-2022.06.24)
投资要点
6月20日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)发布了
《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导
原则(征求意见稿)》。单臂试验(singlearmtrial,SAT)由于不
设立平行对照组,研究周期短、费用低,可以显著缩短新药上
市时间,受到了药企的欢迎。但是,在未设立平行对照的情况
下,SAT在评价时会引入人群差异、评估者/评估方法的差异、
缓解率与生存获益之间相关性的不确定、临床试验中其他因素
等偏倚因素的干扰,这导致采用SAT结果作为获益风险评估依
据时,存在多种不确定性。因而,随着药物研发格局和临床实
践的变化,对通过SAT支持批准药物上市必须严格其适用条件,
确保其治疗获益大于SAT自身不确定性所带来的风险,并尽可
能扩大获益风险比。该指导原则对今后利用SAT支持药物上市
的关键临床试验适用范围(该指导原则适用于抗肿瘤治疗性药
物,不涵盖细胞治疗和基因治疗产品)进行了说明:
(1)研究人群无有效的治疗选择;
(2)试验药物作用机制明确;
(3)适应症外部对照疗效数据清晰;
(4)试验药物有效性突出;
(5)安全性风险可控;
(6)罕见肿瘤。
此外,该《技术指导原则》同时指出,上述列举的适用情况
可能不能涵盖所有的情形。需要强调的是,上述单臂临床试验
的适用条件不是关键临床试验采用单臂研究设计的充分条件,
即不是满足了上述条件就一定可接受SAT作为支持上市的关键
性临床试验。最终是否可接受以SAT作为支持上市申请的关键
研究,需综合试验药物在目标人群中潜在的获益风险比,以及
疾病和药物的机制研究与SAT结果是否可以形成证据链,使
SAT的结果足以预测/证实药物有效性等,共同判定采用SAT作
为关键研究的合理性。并且鼓励申请人与监管机构进行沟通交
流,基于所开发的疾病、药物作用机制、拟开发药物的前期探
索临床试验的数据等,共同讨论以SAT作为关键研究的合理性。
除此之外,《技术指导原则》还对探索最优给药策略、关注
缓解质量、对安全性的考量、对联合用药的考量、关注独立评
审委员会(IRC)的应用、关注伴随诊断等临床开发中的问题进
行了说明。
投资建议
我们可以看到,该指导原则出台的初衷旨在阐明当前对
SAT用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性的科学认识,以期指