【行业研究报告】和誉-B-ABSK021治疗腱鞘巨细胞瘤的初步数据优异，具备全球竞争力

＃summary＃
⚫ABSK021治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的1b期数据显示，ORR=68%（17/25），
且有1例CR。第13周评估了9名患者的膝关节屈曲范围，较基线平均改
善27度（范围：5-58），僵硬度和疼痛缓解度趋势相似。同时，ABSK021
显示出良好的安全性，无明显肝毒性。平均治疗时长为6.8个月，85.2%
的患者仍然在治疗中。目前，全球唯一获批的同类药物为第一三共的
Turalio，其三期临床试验的ORR为38%，且有致死性肝损伤等的安全性
Turalio，其三期临床试验的ORR为38%，且有致死性肝损伤等的安全性
黑框警告。我们认为，该数据具备国际竞争力，期待公司在适当时候寻求
开发和商业化的合作伙伴，在全球范围内最大化产品的价值。
⚫2022H2-2023H1催化剂丰富，多项数据值得期待：（1）ABSK011（FGFR4）
的单药二线肝癌POC数据、联合用药一线肝癌的初步数据；（2）ABSK091
（pan-FGFR）单药二线尿路上皮癌POC数据；（3）ABSK081（CXCR4）
联合用药三阴性乳腺癌的初步数据等。
⚫ABSK021是自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性集落刺激因
子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂。它也是中国公司开发的首款已进入临
床试验的高选择性CSF-1R抑制剂。大量研究表明，阻断集落刺激因子1
（CSF-1）/CSF-1R信号通路可有效调节和改变巨噬细胞功能，并可能治
疗多种巨噬细胞相关人类疾病。公司已在美国完成一项ABSK021临床Ia
期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展一项Ib期多队列扩展阶段研
究（）NCT04192344。2022年7月，ABSK021被CDE认定为突破性治疗
药物（BTD），用于治疗不可手术的TGCT。2022年10月，ABSK021进
一步获CDE批准，可开展针对TGCT患者的随机、双盲、安慰剂对照、
多中心III期临床研究。
⚫关于TGCT：TGCT是一种局部侵袭性肿瘤，通常会影响滑膜关节、黏液
囊和肌腱膜，导致相关关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减弱，严重影响患者
生活品质。根据2013年世界卫生组织分类，TGCT被分类为局限性TGCT
和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT包括过往已知的结节性腱鞘炎和色素沉着
绒毛结节性滑膜炎(PVNS)。CSF-1过表达发生在大多数TGCT。手术切除
是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性
TGCT患者的肿瘤很难透过手术切除，手术切除可能会导致严重的关节损
伤、滑膜全切除、关节置换甚至截肢，而且手术并发症风险很高。根据报
告，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后病情还会复发。对于不适
合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。
风险提示：在研管线推进不及预期、产品或适应症竞争格局恶化、行业政策风险。