【行业研究报告】医药生物-创新药周报：首款血友病B基因疗法获批，关注国内血友病疗法进展

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，根据缺乏的凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种，其中血友病A缺乏凝血VIII因子，占比85%，血
友病B缺乏凝血因子IX，占比15%。
友病B缺乏凝血因子IX，占比15%。
根据美国CDC，血友病A发病率为1/5000名男性新生儿，其中2/3为重度，每年约有400名婴儿出生时患有血友病A，美国有多达33000名男性患有该疾病。血友
病B发病率为1/30000男性新生儿，其中1/2为重度。2020年，我国共有14.2万血友病患者，其中A型和B型分别约为12.1万人和2.1万人。
血友病的治疗包括替代治疗和预防治疗。替代治疗首选重组或血源性凝血因子，主要在患者明显出血或者进行手术或其他创伤性操作时使用，目的在于及时止
血，避免患者因凝血功能不足大量失血。预防治疗是为了防止出血而定期给予的规律性替代治疗，亿维持正常关节和肌肉功能。目前国际上没有统一的标准方
案，国际常用方案在15-40IU/kg，血友病A型和B型分别每周3次或2次。国内普遍采用10-20IU/kg的低剂量方案，每周分别2-3次或1次，低于海外常用方案。使
用凝血因子还会导致抑制物产生，效果逐渐降低，因此该领域存在巨大的未满足临床需求。