【行业研究报告】医药生物-医药生物行业周报：首款NASH新药获批上市，打开百亿美元空间

首款NASH新药获批上市，打开百亿美元空间
——医药生物行业周报（20240311-0315）
——医药生物行业周报（20240311-0315）
◼主要观点
FDA加速批准首个NASH（MASH）创新药
3月14日，FDA官网显示，MadrigalPharmaceuticals开发的
Resmetirom（商品名：Rezdiffra）获加速批准上市，用于治疗伴有肝
纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称为代谢功能障碍相关脂
肪性肝炎（MASH））患者。这是FDA批准的首个治疗NASH的创新药
物。
NASH又名MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎），NASH是代谢功
能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）的晚期形式，是导致肝脏相关死亡
的主要原因，患者进展为晚期肝病的风险（包括肝功能丧失和肝癌）
也高于一般人群。
Resmetirom是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂。
THR-β在人体肝脏中高表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三
酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还可以通过促进脂肪酸
的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而
减少肝脏脂肪。因此，THR-β激动剂具备调控多种肝脏代谢通路来治
疗NASH的潜力。
MAESTRO-NASH研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III
期临床试验，启动于2019年3月，评估了Resmetirom用于肝活检确诊
为NASH患者的疗效与安全性。该研究H部分招募1000多例NASH患
者，至少一半为F3（晚期纤维化），其余为F2或F1B（中度纤维化），
少数为早期F1患者，这些患者按1:1:1分为三组，分别接受
Resmetirom80mg、100mg或安慰剂治疗。双重主要替代终点是治疗
52周肝穿的组织学结果，患者NASH消退（NAS评分下降超过2分）且
纤维化没有恶化，或NASH没有恶化且纤维化改善≥1级，实现二者中
任意一个均可视为达到主要终点；关键次要终点为治疗24周时LDL-C
降低水平。研究结果显示，在NASH缓解且纤维化不恶化的主要终点
上，高剂量组、低剂量组和安慰剂组的发生率分别为30%、26%和
10%；在纤维化改善≥1级且NASH不恶化的主要终点上，三个组的发
生率为26%、24%和14%；在次要终点LDL-C降幅上，三个组分别为-
16%、-12%和1%。
NASH药物未来市场规模达百亿美元级
据全球肝脏研究所预计，2030年全球将有3.57亿人的生活受到MASH
影响。而弗若斯特沙利文的数据显示，预计在2025年全球MASH药物
市场规模达107亿美元，到2030年将增长至322亿美元。
中国正在如火如荼地开展NASH疗法临床
对于MASH领域而言，由于致病机理尚未完全摸清，现阶段包括
FXR、FGF21、GLP-1R、PPAR、ASK1、THR-β等靶点百花齐
放，Resmetirom之外，全球范围内还有许多针对NASH的在研疗法已
经入临床试验阶段，这里介绍部分正在中国开展临床研究的NASH疗
法。
➢信达生物：Mazdutide（GLP-1R/GCGR双多靶点激动剂）
MASH领域临床申请已获批
行业:医药生物
日期:
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