【行业研究报告】医药生物-医药生物行业周报：全球加速布局+适应症拓展，关注小核酸药物领域

◼主要观点
全球小核酸药物加速发展，适应症领域不断拓展。(1)近日，小核酸领
域企业圣诺医药与上海睿智医药及其子公司正式签署全球非独占许可
协议，围绕GalAhead及相关核酸药物递送技术平台开展深度协作。该
合作核心技术平台兼具多重核心优势：IP体系清晰可靠，拥有扎实的
合作核心技术平台兼具多重核心优势：IP体系清晰可靠，拥有扎实的
自由实施（FTO）优势，为企业研发规避知识产权风险筑牢基础；实现
技术突破，可达成无偶联物的小核酸双靶点开发，显著提升药物安全
性，同时提升试验CMC环节效率，降低研发成本；分子设计极具创新潜
力，有望打造超稳定分子结构，突破当前小核酸药物6个月有效性的行
业局限，助力长效制剂研发，拓宽药物应用场景。此次战略合作将整
合双方技术与资源优势，打通小核酸药物研发全链条服务通道，为行
业创新赋能，推动全球小核酸治疗领域迈向高质量发展新阶段。
(2)2025年11月24日，石药集团宣布，自主研发的1类新药双链小干扰
RNA（siRNA）药物SYH2061注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展
临床试验。该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶
向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向补体蛋白C5（C5），能有
效降低C5水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该产品可实现更持
久的基因沉默效果，是国内自主研发并进入临床试验阶段的首款超长
效降低C5水平的siRNA药物，适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关
性疾病。该产品亦已于2025年10月获得NMPA批准在中国开展临床试
验。(3)当地时间2025年11月18日，Arrowhead公司宣布，美国FDA已批
准其RNAi疗法普乐司兰钠注射液的新药上市申请，可作为饮食疗法的
辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者的甘油三酯
水平。普乐司兰钠注射液是一种首创的RNA干扰疗法，致力于降低载脂
蛋白C-III（APOC3）的合成，进而有效控制甘油三酯，促使血脂恢复
至更正常的范围。此前，普乐司兰钠注射液用于治疗FCS已获美国FDA
授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道资格，并获欧洲药品
管理局授予的孤儿药产品认定。此前，维亚臻向NMPA提交了普乐司兰
钠的上市申请，2025年8月1日，赛诺菲与Arrowhead的子公司维亚臻签
署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利。
根据中生药协会，小核酸药物凭借其独特的作用机制与长效治疗优
势，正在全球医药领域掀起研发与商业化浪潮。随着递送技术平台的
成熟，小核酸药物的肝靶向效率也有了显著提升，使得该类药物的适
应症快速地从传统罕见病拓展至心血管代谢疾病、中枢神经系统疾病
等更广泛的领域。截至2025年上半年，全球共有22款小核酸药物获批
上市（含已撤市品种），包括13款ASO药物、7款siRNA药物以及2款配
体类药物。根据智研咨询，2024年全球核酸药物市场规模已突破230亿
美元，预计到2030年将超过500亿美元，年复合增长率超15%。
◼投资建议
我们认为，小核酸药物前景广阔，适应症领域由罕见病向高发慢性病
加速延伸。建议关注：恒瑞医药、石药集团、圣诺医药等。
行业:医药生物
日期:
shzqdatemark
Tel:021-53686155