Alnylan和 Dicerna结构具有差异

研究报告节选:

虽然 Galnac 特异性较强，但是其研发也并非一蹴而就。Alnylam 的第一个 GalNAc-siRNA 药物是 Revusiran，靶向 hTT 基因，用于治疗退行性疾病 ATTR。虽然，Revusiran 的 II 期临床显示，患者在用药 12 个月后血浆 TTR 水平降低 90%，但患